BioMarin Pharmaceutical ist ein US-amerikanisches Biotechnologieunternehmen mit Hauptsitz in San Rafael, Kalifornien. Es verfügt über Niederlassungen und Einrichtungen in den USA, Südamerika, Asien und Europa. Das Unternehmen ist spezialisiert auf lebensbedrohliche und seltene genetische Krankheiten. Das Kerngeschäft und das hauptsächliche Forschungsfeld von BioMarin sind Enzymersatztherapien. BioMarin war das erste Unternehmen, das Therapeutika für Mukopolysaccharidose Typ I (MPS I) durch Herstellung von Iduronidase (Aldurazyme, vertrieben von Genzyme Corporation) anbot. BioMarin war auch das erste Unternehmen, das Therapeutika gegen Phenylketonurie (PKU) anbot. Seit 2015 ist das Unternehmen teil des Börsenindex NASDAQ-100.

Biomarin Pharmaceutical ist schon länger ein Ziel von Leeverkäufern. Die aktuelle Shortquote liegt mit 2.34% etwa im Mittel der letzten 12 Monate (2.77%).